Los científicos emplearon un virus benigno para introducir el gen que corrigió el trastorno


Andy Coghlan
De New Scientist


LONDRES.? Dos monos daltónicos llamados Dalton y Sam fueron "curados" con terapia génica.
Esta novedad podría abrir la puerta a tratamientos con genes para los trastornos de la visión humana que causan ceguera. Y dado que los monos tratados eran de mediana edad, los resultados obtenidos cuestionan la idea de que las terapias génicas no pueden funcionar en adultos porque sus conexiones cerebrales ya están lo suficientemente asentadas como para poder regenerarse.
Un gen humano inyectado en los ojos de los monos permitió que el organismo de los animales pudiera producir por primera vez el pigmento sensible a la luz roja y verde, llamado opsina sensible a la onda larga. "Eso les permitió contar con una retina similar a la de una persona normal con visión en color", dice Jay Neitz, de la Universidad de Washington, en Seattle.
El equipo usó monos ardilla porque los machos son daltónicos, mientras que las hembras tienen visión normal. Los machos tienen en los ojos una serie completa de conos (un tipo de células sensibles a la luz), pero sólo producen pigmentos para detectar la luz azul y amarilla, lo que les impide ver el rojo y el verde.
Los investigadores usaron un virus benigno similar al de la influenza para introducir el gen humano en las capas celulares ubicadas justo debajo de la retina. Luego, anexaron el gen a un "interruptor" que se activa sólo en ciertos conos de la retina y así lograron limitar la producción del pigmento a algunos, pero no a todos, los conos existentes, de modo que algunos animales pudieran seguir detectando el azul y el amarillo.
A las 20 semanas, los tests visuales demostraron que los primates tenían visión en color normal. Antes de la terapia, el equipo había entrenado a Dalton y a Sam para señalar puntos amarillos o azules en un fondo gris. Para lograr una recompensa, los animales tenían que presionar un botón con la nariz cuando podían ver los puntos.
Antes del tratamiento, los animales no veían los puntos rojos y verdes en el fondo gris, pero después de la terapia inyectable empezaron a presionar el botón, lo que indicó que también podían distinguir los puntos rojos y verdes.
Aunque la terapia génica sería demasiado riesgosa como para curar el daltonismo, Neitz afirma que su éxito demuestra el potencial de la técnica para tratar trastornos más graves. De hecho, el equipo ya comenzó un ensayo para el tratamiento de una enfermedad llamada amaurosis congénita de Leber (ACL), una forma de ceguera que afecta a los chicos.



Riesgos y beneficios

El equipo comenzó un ensayo en adultos para regenerar las copias funcionales del gen que producen la enzima necesaria en los pacientes que ya perdieron gran parte de la visión. Si se demuestra la seguridad del tratamiento, entonces se podría probar en chicos menores de 10 años con bastones y conos menos debilitados que en los adultos afectados.
Después del éxito de las investigaciones previas con adultos, en el Reino Unido acaba de comenzar un estudio similar sobre chicos.
"Ahora, empezamos a tratar a chicos", confirma Robin Ali, del University College de Londres y responsable del estudio. Para Ali, los resultados del ensayo con monos fueron un gran estímulo para todos los científicos que trabajan en el desarrollo de terapias génicas para tratar los trastornos de la visión. "Los resultados son impresionantes", indica Ali.
Lo más importante, agrega, es el descubrimiento de que el cerebro y la retina de los monos adultos no estaban tan estructurados como para responder al tratamiento.
"Lo que más entusiasma de este estudio es que demuestra que el cerebro tiene más plasticidad de lo que pensábamos ?dice Ali?. Nos hace reconsiderar nuestras creencias, y abre más posibilidades para tratar la ceguera."
Ali dice que hay alrededor de 100 desórdenes hereditarios que podrían ser tratados con terapia génica. Tanto él como Neitz creen que uno de los desórdenes que tiene muchas posibilidades de ser tratado es la acromatopsia, debido al cual las personas no pueden ver ningún color. Pero como Neitz, Ali piensa que la terapia génica actualmente podría ser demasiado riesgosa para tratar el daltonismo común. "Yo mismo lo tengo, y no lo consideraría una solución terapéutica garantizada ?afirmó?. Creo que los riesgos son mayores que cualquier beneficio."



link: Curan el daltonismo en monos por medio de terapia génica - lanacion.com