Mancia

Residencias Médicas en Argentina

Residencias Médicas en el Mundo

Diario de la Salud

Materias Basicas de Salud

Materias Clínicas

México

Universidades

Hospitales

Carreras de la Salud

Tecnicaturas

Clasificados & Insumos

Trabajo

Café Mancia

Foro/ Diario de la Salud/ Editorial/ Artículos/

Edición genética detiene progresión de pérdida auditiva

Edición genética detiene progresión de pérdida auditiva

  1. Avatar de Editoriales
    1,373
    Posts
    2,096
    Agradecimientos
    recibidos
    #1

    Edición genética detiene progresión de pérdida auditiva

    La pérdida de audición es la forma más común de pérdida sensorial en los humanos, y casi la mitad de los casos se debe a causas genéticas. Nuevas investigaciones arriesgan que la edición genética puede ser útil para detener la pérdida auditiva.






    Recientemente, un equipo dirigido por investigadores de la Facultad de Medicina de Harvard, el Broad Institute of MIT y Harvard, Massachusetts Eye and Ear, la Universidad de Harvard y el Instituto Médico Howard Hughes han utilizado con éxito la edición de genes para prevenir la pérdida auditiva en un modelo murino de sordera progresiva genética humana .


    El enfoque proporciona un complejo de proteína de edición de genes CRISPR-Cas9 directamente en las células sensibles al sonido del oído interno, conocidas como células ciliadas, donde actúa como un bisturí molecular y repara una mutación que de lo contrario haría que las células mueran. El trabajo representa la primera vez que una proteína editora del genoma ha sido transportada directamente a las células pertinentes para detener la progresión de la pérdida auditiva genética. La entrega local de la proteína Cas9, en lugar de elementos de ADN que la célula puede usar para construir Cas9, mejoró la precisión del enfoque.


    Los científicos comentan que se propusieron desarrollar una estrategia de edición del genoma para tratar de abordar esta pérdida auditiva genética al alterar la variante genética subyacente. Si bien se necesita mucho trabajo adicional antes de que esta estrategia pueda informar el desarrollo de una terapia para humanos, en esta etapa los resultados fueron positivos para el tratamiento de la audición en el modelo animal.

    Las células ciliadas son las células especializadas del oído interno que convierten las vibraciones mecánicas de las ondas sonoras en señales eléctricas que el cerebro puede interpretar. Una causa de pérdida auditiva genética es una mutación de una letra en un gen llamado TMC1 que hace que las células ciliadas produzcan una proteína tóxica y malformada, que se acumula con el tiempo y eventualmente mata a la célula. Las personas y los ratones con esta mutación sufren una pérdida auditiva progresiva durante la juventud y, finalmente, se vuelven profundamente sordos.

    Debido a que el gen mutado TMC1 difiere de su homólogo normal por una sola letra del código genético, Cas9 debe apuntar al gen mutado con una precisión exquisita para evitar cortar y deshabilitar la copia funcional del gen.

    Con miras a mejorar la precisión de edición, el equipo se basó en trabajos previos publicados en 2014. Cuando se trata de usar CRISPR-Cas9 para la edición de genes, los investigadores típicamente insertan el ADN que codifica el complejo Cas9 en una célula y dejan que la célula use su propia maquinaria para producir el arsenal de edición de genes.

    Pero Liu y sus colegas demostraron previamente que si el complejo de edición de genes Cas9 se administraba directamente en una célula, empaquetado dentro de una envoltura de lípidos, la edición era mucho más precisa. Cas9 mismo se degrada rápidamente y generalmente corta su objetivo exacto primero antes de continuar editando hebras de ADN "fuera del objetivo" similares. En otras palabras, cuando se administra como un complejo de proteínas, por lo general se descompone antes de que tenga la oportunidad de cometer esos errores.

    La estrategia que utilizaron fue particularmente eficiente para dirigir la pérdida de audición genética dominante. En los seres humanos, la pérdida de audición dominante generalmente se manifiesta como de inicio tardío y progresivo, lo que proporciona una ventaja de tiempo preciosa para la intervención. El efecto terapéutico a través del suministro local del oído interno también presenta una gran ventaja en la reducción de los riesgos potenciales.

    Fuente: “Gene-editing approach halts progression of hearing loss” – Harvard Medical School

    Traducido y editado por el Equipo Editorial de Mancia.org
    Imágenes adjuntas
    Mancia.org en Facebook: www.facebook.com/mancia.org
    Mancia Empleos en Facebook: www.facebook.com/EmpleosMancia

Discusiones similares

  • Tema
  • Iniciado por
  • Foro
  • Respuestas
  • Último post
  1. Sergio16
    Foro iberoamericano
    0
    02-Mar-2017 00:37
  2. Sergio16
    Sugerencias y Ayuda
    0
    02-Mar-2017 00:13
  3. Paulita.......
    Oferta
    0
    19-Feb-2014 22:40
  4. Noticias
    Noticias
    0
    29-Jan-2010 21:10

Content Relevant URLs by vBSEO